一款本土自研罕见病基因疗法的商业化接力棒，曾由武田中国接过推向市场，如今又回到了研发方信念医药的手中。

8月20日，信念医药与武田中国共同宣布，血友病B基因治疗药物信玖凝（波哌达可基）的商业化合作已正式终止。

作为国内首个获批上市的AAV基因治疗药物，波哌达可基具备里程碑式的临床价值。该药物可实现一次性给药、长期疗效持久，能够大幅降低患者出血风险，基本无需患者长期输注外源性FIX凝血因子，显著改善了血友病B终生反复注射的传统治疗模式，为患者带来了全新的治疗方案。

这笔交易也是中国首款成功实现由本土企业负责研发和生产，将产品商业化权益对外授权的基因治疗药物。无论是从临床价值，还是从其对中国CGT商业化的示范意义来看，波哌达可基都曾被寄予厚望。

然而，这款实现突破性的创新药物，却在商业化落地阶段遭遇支付体系的现实考验。据了解，波哌达可基首发定价每2ml单瓶费用9.3万元，具体用量需按照患者体重计算，经慈善援助后患者支付上限279万元。2026年6月，波哌达可基降价超过50%，患者费用降至139万元及以下，但这一价格对多数家庭来说，依旧是难以跨越的支付门槛。

这也撕开了当下罕见病药物在中国市场上关于“谁来买单”的商业化考题：从“好药”到“可及”，还差一个支付答案。

罕见病药物的商业化考题

近年来，我国罕见病新药的研发能力稳步提升，诸多产品的上市填补了临床的治疗空白。但不容忽视的是，罕见病药物产业存在结构性矛盾：高昂的研发投入、狭小的患者市场、天然的定价刚性、偏低的患者可及性，让其在商业化阶段会面临严峻的挑战

从产业端来看，罕见病单病种患者基数稀少，甚至还设有严苛的入排标准，临床试验受试者招募与筛选入组难度较大。对于基因治疗等前沿疗法而言，AAV载体开发、工艺搭建、全套质控体系、动物试验与临床研究等环节均需高昂投入。药企需要在体量极小的细分市场中回收漫长周期的研发与生产成本，由此形成罕见病创新药天然的高定价刚性。

这与传统的医疗支付生态形成了明显错配。

患者自费层面，以血友病相关研究为例，中国血友病患者对基因疗法的支付意愿中位数约为5万-8万元，80%的血友病患者家庭年收入低于8万元，可承受自付区间约为16万-40万元。即便药物价格有所下调，百万级别的治疗费用，依旧远超出普通患者家庭的承受范围。

这也意味着，罕见病药物的商业化，天然需要一个比“药企卖药、患者买药”更复杂的支付体系。

而目前的现实是，单一支付方很难承担全部责任。

基本医保层面，截至2025年底，国家医保药品目录虽已纳入超100种罕见病药物，覆盖50余种病种。但放眼国内全部已获批上市的药物，仍有约四成品种尚未进入国家医保目录。基因治疗、酶替代类高值药物，费用规模远超基本医保基金的承载能力，很难通过医保报销实现普惠可及。

慈善救助能够解决一部分患者的燃眉之急。该模式主要面向因经济困难的罕见病患者，由慈善组织发起，医药企业提供药物捐赠或资金援助。但慈善援助本质上属于非市场化的公益举措，援助名额有限，其覆盖范围决定了难以成为规模化、长期化的支付机制。

商业保险看起来是另一个答案，但同样存在天然的矛盾。传统商业保险建立在风险分散和大数法则之上，而部分罕见病具有遗传性、先天性等特点，疾病风险与普通人群相比具有更强的确定性。这使得传统健康险在产品设计、核保和风险定价上面临挑战。相关行业研究也指出，罕见病商保覆盖仍存在既往症、产品设计、药品目录以及地区差异等多重堵点。

于是，一个越来越现实的问题摆在行业面前：如果医保、慈善和传统商业保险都无法独立承担，那么还有谁可以参与进来？

答案正在变得越来越清晰——药企本身。

多元支付的路径探索

过去，药企在患者支付体系中的角色更多是“提供药品”。但对于罕见病而言，这种角色正在发生变化。

当药品价格、患者数量和治疗价值之间存在巨大张力时，药企如果希望创新真正抵达患者，就很难只把商业化理解为“把药卖出去”。

于是，“药企共担”开始成为多元支付体系中的一个重要变量。它的核心并不是让药企简单降价，而是让药企、保险公司、患者以及专业服务机构共同参与支付风险的分配。

药企可以通过患者援助、费用减免、支付支持、风险共担等方式降低患者初始支付压力；保险公司则可以利用商业保险机制承接部分风险；专业的健康科技平台则负责将药企的患者支持能力与保险公司的风险承接能力连接起来，并进一步完成产品设计、患者管理、支付连接、理赔服务等中间环节。

这样，一款原本需要患者独自承担的高值药品，就被拆解成了多个支付主体共同承担的风险。

这类合作并不是简单地把一款药放进保险目录。从产品设计开始，就需要考虑药品的治疗价值、患者人群、支付能力和保险风险；进入实际运营后，还涉及患者资格审核、用药服务、费用支付、保险理赔以及持续的患者管理。

这实际上改变了罕见病药物的商业化逻辑：不是寻找一个人来支付全部成本，而是把不同的支付能力组织起来。

也正因为如此，健康科技公司开始成为这个链条中越来越重要的参与者。它们并不直接创造药品，也不是传统意义上的保险公司，但连接了药企与保险公司之间原本相对割裂的两端。

以镁信健康为例，其参与的药企共担项目，核心并非单纯帮助药企销售药品，而是通过支付方案设计和患者服务，将药企的患者支持能力和保险公司的风险承接能力转化为患者真正能够使用的支付方案。

目前，武田、罗氏、辉瑞、维健、再鼎等药企先后携手镁信健康等专业的支付平台，在脊髓性肌萎缩症、戈谢病、法布雷病、尿素循环障碍、各型血友病等近20种罕见病领域探索定制化的创新支付方案。

此外，行业也在积极探索“分期支付+按疗效付费”的创新支付模式。这种模式可以根据患者疗效的明确指标分阶段付款，将一次性巨额支付的压力拆解为可负担的阶段性投入，更好体现疗法的长期价值。

无论是药企共担，还是分期支付、按疗效付费，本质上都是在尝试解决同一个问题：如何在药物研发成本、疗法临床价值与患者支付能力之间，找到一个可以持续运转的平衡点。

这或许也是罕见病创新药的商业化逻辑正在发生的变化。未来，决定一款高值创新疗法能否真正实现患者可及的，或许不再只是药品本身的价格，而是能否建立起由医保、商业保险、药企、慈善组织及专业服务机构等多方参与的支付机制，将一次性、高额的支付压力转化为不同主体之间可分担、可管理的风险。

对于罕见病而言，创新的终点从来不只是把药物研发出来。如何让患者真正用得上、用得起，并让这种可及性能够长期持续，正在成为创新药商业化必须回答的下一道题。（资讯）

编辑：孔德瑄