阿匹特古单抗（Apitegromab）是一种全人源化单克隆抗体药物，主要用于治疗脊髓性肌萎缩症（SMA），通过靶向抑制肌肉生长抑制素（myostatin）的前体及潜在形式，阻断其激活，从而促进肌肉生长和功能改善。

药物基本信息

英文名称：Apitegromab（别名SRK-015）

分子结构：全人源化IgG4，这种设计显著降低了免疫原性，提高了药物在人体内的耐受性。

作用机制：选择性结合并抑制肌生长抑制素的前体形式（pro-forms）及潜在形式（latent forms），从而阻断肌生长抑制素的激活。同时，它还能抑制激活素受体IB，进一步增强对肌肉生长的促进作用。

给药方式：每4周静脉输注一次，持续12个月。

临床应用与疗效

适用人群：主要用于治疗2型或3型脊髓性肌萎缩症（SMA）患者，尤其是丧失行走能力的患者。

临床试验：

TOPAZ 2期试验：结果显示，Apitegromab治疗改善了许多患有2型和3型SMA的儿童和年轻人的运动功能。

SAPPHIRE 3期试验：达到了主要终点，显示可显著改善患者的运动功能。合并剂量组（10 mg/kg和20 mg/kg）与安慰剂组相比，HFMSE评分平均改善1.8分（p=0.0192）。其中，10 mg/kg剂量组HFMSE评分较安慰剂组显著提高2.2分（p=0.0121）。

疗效特点：

直接改善肌肉萎缩，与现有SMN靶向疗法（如诺西那生、Zolgensma）形成互补，可解决因治疗延迟或SMN缺陷纠正不足导致的持续性功能缺损问题。

对所有年龄段的患者均具有良好的耐受性，没有出现新的安全问题。

安全性与禁忌症

安全性：在临床试验中，Apitegromab表现出良好的安全性和耐受性。常见的不良反应包括头痛、发烧、尿路感染、普通感冒和咳嗽等，但通常与疾病或标准治疗相关，与Apitegromab无关。没有患者因不良事件而停止治疗。

禁忌症：

对Apitegromab或其成分过敏者禁用。

妊娠期及哺乳期女性因缺乏足够安全性数据，可能对胎儿或婴儿造成风险，需严格避免使用。

严重肝肾功能不全者需医生评估后决定是否调整剂量或禁用。

合并其他疾病患者 需谨慎用药并密切监测。

儿童及青少年患者 数据有限，需个体化评估。

非卧床SMA患者 需谨慎使用。

香港登越药业温馨提示：本文旨在介绍医药健康研究，不作任何用药依据，具体用药指引，请咨询主治医师。